CML behandlingsmetoder

Typisk vil det foregå på den måde at man biokemisk undersøger medikamentet på celleniveau(in vitro) og ser om det har en virkning. Derefter vil man typisk forsøger medikamentet på flere forskellige typer dyr.

Slutteligt, når man skønner midlet sikkert, vil man forsøge det på mennesker. Her vil man typisk lave et studie der sammenligner det nye middel med 'the gold standard'. Man vil opsætte en hypotese med et foruddefineret endemål, eksempelvis at 5-års overlevelsen er bedre med medikament x end y. Man vil allokere en del hundreder - måske nogle tusinde - til to grupper; en der får det nye stof og en der får standardbehandlingen. Hvem der får hvad ved ingen, og den forskergruppe der laver beregningerne ved det heller ikke - dermed er forsøget dobbelt blindet hvilket giver de bedste og mest pålidelige resultater.

I øjeblikket vil man typisk behandle CML med Imatinib der er en tyrosinkinase inhibitor rettet med translokationen i netop Philadelphia kromosomet :-)