Gensplejsning/genterapi

Jeg tror stadig, at den mest brugte teknik i denne sag er retrovirus insertion. Altså hvor man først modificerer en retrovirus, så den indeholder det man gensekvens man ønsker, og så kan den ved hjælp af sin reverstranskriptase omforme sit RNA til DNA og indsætte det i cellerne.

For at få det mest effektive udtryk af disse tilførte gener, er det helt klart bedst at gøre det mens cellemassen er så lille som mulige. Altså i de første cellestadier. Mener man har udført forsøg på folk med Cystisk Fibrose, hvor de har fået indsat DNA for det protein, de ikke laver virksomt (en chloridionkanal), hvor det faktisk også har virket, men efter noget tid har kroppen dog afstøt DNA'en igen. Det er på ingen måder simpelt at lave gensplejsning og gøres tror jeg stadig mest på bakterie og rottestadiet.

Bakterier har man til gengæld bedre kunne håndtere, og har således store dele af vores DNA, samt mRNA (i form af cDNA) samlet i plasmider i bakterier. Det er rigtig praktisk, hvis man skal lave genetiske undersøgelser.

Du kan læse mere her: http://en.wikipedia.org/wiki/Human_genetic_engineering

men hvis man indsætter gener i cellerne, bliver cellerne så delt til mange flere og dermed kommer genet til udtryk, eller hvad?

skal man egentlig ikke have alle generne udskiftet så, før genet vil komme til udtryk?

Genet skal jo helst indsættes i de celler, man ønsker det skal virke i, så det kan enten indsættes i det område, hvor disse sidder, eller også kan genet indsættes i alle eller i hvert fald mange celler (ud fra zygote eller kløvningstadieceller).

Hvordan man præcis sørger for, at genet havner lige der, hvor man ønsker det skal sidde, ved jeg simpelhen ikke. Men det er ikke så simpelt. Det skal i hvert fald implanteres i exons, da det ellers ikke vil komme til udtryk. Der er dog en lang række regulerende faktorer (såkalte transkriptionsfaktorer), som også har indflydelse på hvor meget et gen bliver transkripteret. Hvis det implanteres mellem et enhancerområder og det dertilhørende normale gen, kan det jo have katastrofale følger for organismen, da denne så ikke udtrykker det normale enhancerede gen i stor nok grad.